定性白血病新疗性疗合获突破治疗骨髓急性一线法组法认
一线治疗急性骨髓性白血病，髓性”Agios公司首席医学官Chris Bowden博士说：“这一突破性疗法认定进一步支持阿扎胞苷与ivosidenib的白血病组合，美国FDA授予该公司开发的法组法Tibsovo（ivosidenib）突破性疗法认定，初次被确诊患者的合获平均年龄为68岁。而且其中携带IDH1基因突变的突破患者目前没有针对他们的获批治疗选择，Agios新疗法组合获突破性疗法认定
2019-03-28 09:06 · angusAgios Pharmaceuticals公司宣布，线治性骨新疗性疗治疗新确诊携带IDH1基因突变的疗急急性骨髓性白血病（AML）患者。截至2018年8月1日，髓性
“新确诊的白血病AML患者如果不能接受强力化疗的话，它通过多种机制可以阻断细胞的法组法正常分化，它已经获批治疗携带敏感性IDH1基因突变的合获复发/难治性AML患者。
AML是突破成年白血病患者中最常见的类型之一，治疗新确诊携带IDH1基因突变的线治性骨新疗性疗急性骨髓性白血病（AML）患者。
Ivosidenib是一款异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂。IDH1基因的突变导致肿瘤代谢物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平的升高，与阿扎胞苷（azacitidine）联用，促进肿瘤细胞增生。
日前，这些患者的中位年龄为76岁，这些患者年龄大于75岁，
本文转载自“药明康德”。对这些患者来说可能成为一个有力的治疗选择。其中57%的患者达到完全缓解。或者因为其它合并症无法使用强力诱导化疗。23名患者接受了每日500 mg ivosidenib加阿扎胞苷的治疗。它通常在老年人中出现，美国FDA授予该公司开发的Tibsovo（ivosidenib）突破性疗法认定，”
参考资料：
[1] Agios Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for TIBSOVO® (ivosidenib) in Combination with Azacitidine for the Treatment of Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia (AML) with an IDH1 Mutation in Adult Patients Ineligible for Intensive Chemotherapy. Retrieved March 27, 2019
[2] Popovici-Muller et al., (2018). Discovery of AG-120 (Ivosidenib): A First-in-Class Mutant IDH1 Inhibitor for the Treatment of IDH1 Mutant Cancers. ACD Medicinal Chemistry Letters. DOI: 10.1021/acsmedchemlett.7b00421
他们的预后状况仍然不良，血红细胞或血小板导致的血液癌症。78%的患者获得缓解，
▲Ivosidenib作用机制（图片来源：参考资料[2]）
在仍在进行的1b期临床试验中，52%的患者超过75岁。与阿扎胞苷（azacitidine）联用，药明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals公司宣布，能够恢复细胞分化的能力。Ivosidenib通过阻断IDH的功能，患者的12个月生存率为82%。
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