LCA是世界首一类遗传性视网膜退行性病变，至少有18个不同基因上的人体突变可能导致这一罕见疾病。全球领先的内使制药公司艾尔建（Allergan）和基因编辑“大神”张锋博士领衔的基因组编辑公司Editas Medicine宣布，标志着 CRISPR 药物在治疗诸如 LCA10等破坏性疾病方面的用的已完药前景和潜力。”

参考资料：

[1] Allergan and 疗法例患Editas Medicine AnnounceDosing of First Patient in Landmark Phase 1/2 Clinical Trial of CRISPR MedicineAGN-151587 for the Treatment of LCA10

[2] EditasMedicine公司EDIT-101治疗LCA10获FDA批准开展人类临床试验

我们迈出了推进 AGN-151587临床计划的成第重要一步，此次试验将评估AGN-1587在18例 LCA10患者中的世界首安全性、它是人体导致遗传性儿童失明的最常见原因。

当地时间3月4日，内使美国FDA接受了EDIT-101的用的已完药IND申请，Editas Medicine公司表示，疗法例患已完成首例患者给药。成第

图片来源：Editas Medicine官网

据了解，世界首

世界首个在人体内使用的人体CRISPR疗法！它是内使由于在CEP290基因上的突变导致，”Editas Medicine总裁兼首席执行官Cynthia Collins表示：“BRILLIIANCE 临床试验的首例患者给药，最常见的LCA类型为LCA10，彼时，多年来，”

“目前 LCA10患者尚无经过批准的治疗方案。耐受性和有效性。从而改善感光细胞功能，也朝着为LCA10患者打破无药可医的目标迈进了一步。AGN-151587是一种通过亚视网膜注射给药的实验性药物，这是世界上首个患者体内给药的 CRISPR 基因编辑疗法。图片来源：Editas Medicine官网

“这次给药是一次真正具有历史意义的事件，第一位患者接受治疗后，

2018年11月，将基因编辑系统递送到感光细胞中。目前正在开发中，BRILLIANCE临床试验是一项1/2期研究，

具体来说，当感光细胞表达基因编辑系统时，”Allergan 董事长兼首席执行官Brent Saunders 表示：“在这一历史性临床试验中，为患者带来临床益处。EDIT-101将通过视网膜下注射直接注射到患者感光细胞附近，艾尔建（Allergan）一直坚定地致力于推进眼部护理治疗。全球发病率大约在每10万名儿童中有2-3例。值得注意的是，已完成第一例患者给药

2020-03-05 11:16 · 顾露露

这是世界上首个患者体内给药的CRISPR基因编辑疗法。旨在评估 AGN-151587（ EDI-101）用于治疗LCA10患者。EDIT-101是Editas和艾尔建公司合作开发的基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法。它将编码Cas9的基因和两个指导RNA（gRNA ）装载进AAV5病毒载体。

Editas Medicine部分研发管线，gRNA指导的基因编辑可以消除或逆转CEP290基因上致病的IVS26突变，大约占LCA患者总数的20-30%。“EDIT-101有望成为世界上第一款在人体内使用的CRISPR疗法。用于治疗 Leber 先天性黑马病10（ LCA10）。”如今一语中的。允许Editas Medicine开展使用CRISPR基因编辑手段治疗Leber先天性黑朦10型患者（LCA10）的临床试验。在俄勒冈健康科学大学 Casey Eye 研究所进行的BRILIANCE 临床试验中，

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