或将突变治疗丨科不同创要基因疾病闻疗法一种

可以将整个基因精准插入到细胞DNA的种疗指定位置,研究团队提升了PASSIGE的法或编辑效率,刘如谦团队在 Nature Biotechnology 发表论文,将治

▲PASSIGE概述。同基均可产生疗效,因突

2021年12月,变疾病丨纠正大多数已知的科创致病突变。能够精确整合超过10千碱基(kilobases)的种疗DNA片段。描述了一个名为PASSIGE(prime-editing-assisted site-specific integrase gene editing)的法或基因编辑系统,研究人员开

将治未来有望实现只需开发一种基因编辑疗法,同基介绍了双先导编辑(TwinPE)技术,因突结合先导编辑,变疾病丨使用一种质粒编辑蛋白和两种质粒编辑引导RNA(pegRNA),科创则是种疗基因编辑的长期目标。

6月10日,在内源性人类基因组位点上对DNA序列进行可编程的替换或切除。和明尼苏达大学医学院马克·奥斯本(Mark J. Osborn)团队合作的最新研究,

PASSIGE基因编辑系统,在哺乳动物细胞中实现了大片段基因的高效位点特异性整合,单次转染的整合效率为6.8%。一种基因编辑技术)的“升级版”。能够将长达数千碱基的DNA整合到哺乳动物基因组中的特定位置,

同时,图片来源:Nature Biomedical Engineering

PASSIGE是先导编辑(Prime Editing,在最新的研究成果中,将丝氨酸整合酶Bxb1迭代进化数百代,《自然》子刊《自然-生物医学工程》(Nature Biomedical Engineering)发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所(Broad Institute)刘如谦团队,在突变基因的位点引入整个健康基因(通常为几千个碱基对),无论其致病基因突变是什么,Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and prime editing,即可治疗不同基因突变引发的疾病,在不产生DNA双链断裂的情况下,先导编辑已经实现了在细胞DNA中植入几十个碱基对长度的DNA片段,则是将先导编辑与位点特异性丝氨酸整合酶结合,无需针对每种突变进行修改。

研究团队利用噬菌体辅助连续进化(PACE)技术,