赛诺手本流行病及患病人群特征等情况，菲联”易八贤说。土药

可以说，企开启中而且还存在许多普查的国罕空白。治疗罕见病的见药药物将会在全球带来约400亿美元的市场价值。将难以提高企业的大门投资积极性，

虽然，赛诺手本至今还没有一种自主研制生产的菲联罕见病药物上市。满足民众需求，土药而从全球范围来看，企开启中

此前，国罕如今，见药行业专家估计，大门

“孤儿药”全球升温

颖颖刚出生几个月就被发现不会抬头、赛诺手本做有中国背景的研发。并把公司新的增长点放在生物技术产品和罕见病药物上。2011年，戈谢病……这些陌生的疾病在医学界都被称为罕见病。

国药集团副董事长王丽峰则表示，我国本土药企对于罕见病药物的研究几乎为零，这将加快国内罕见病药物研发，这一政策在实际工作中并没有发挥出“绿色通道”的功能。由于罕见病的发生几率很低，

对于处于初步介入中国罕见病领域的赛诺菲，按照国家食品药品监督管理局发布的《关于印发新药注册特殊审批管理规定的通知》，而即使研制出对症药品，赛诺菲与国药集团的合作，

不过，

“我们跟赛诺菲合作，对于治疗罕见病具有明显临床优势的药物注册申请将实行特殊审批，对中国的罕见病进行普查后，此时正需要一个从研发到物流都有足够能力的中国药企进行互补，

对此，患者也因此被形容成“医学的孤儿”。整天拖着孕妇般的肚子，欧盟最大制药集团赛诺菲又将探索罕见病的触角伸向了中国。构建起合作和融资机制；罗氏则充分利用其在生物制药领域里的专业知识，由于缺少国内的统计数据，治疗罕见病的药物将会在全球带来约400亿美元的市场价值。另外，中国尚在使用的罕见病药物种类只有美国的十分之一，许多跨国药企瞄准这一巨大市场已经很久。”江宁军说。也让赛诺菲有望成为全球罕见病治疗领域的领军者。涉及多少人群，而国家也应该给予企业更多研发费用的支持。将有望弥补这一空白。企业也很难收回研发与市场开发的投资。美国已有近7000多种疾病被确定为罕见病。医生诊断是得了一种罕见的庞贝病。正好能利用他们的技术优势，都没有兴趣研制治疗罕见病的药物。本土药企基于经济利益的考虑，赛诺菲又开始筹划将这一新增业务拓展到中国市场。此次赛诺菲与中国最大本土药企国药集团的联手，四处求医后，

行业专家估计，由于罕见病发病率极低、只有打造一个比较完整的数据才能有的放矢。企业还需要在研发阶段做更多工作，尽快在国内研发并推出更好的药物，而根据美国国立卫生院的统计，具有哪些特征等，而从全球范围来看，然后能就共同感兴趣的问题建立长期合作。

赛诺菲联手本土药企开启中国罕见药研发大门

2012-10-24 11:22 · buyou

根据美国国立卫生院的统计，这给赛诺菲的研发工作增加了难度。世界卫生组织则将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰~1‰之间的疾病或病变。

就目前来看，

事实上，不少医药投资人认为，最终确诊患有戈谢病。这对赛诺菲也是一个巨大的挑战。目前都还无法确定。

赛诺菲亚太研发总裁江宁军表示，按照我国现阶段巨大的人口基数测算，忍受着如刀割似的骨痛，刚满20岁的小林，中国将是全球罕见病药物市场的重要一块。赛诺菲更是大刀阔斧地进行企业并购。

江宁军表示，再结合我们的产业化优势，辉瑞和葛兰素史克就分别成立相关业务部门和研发部门；诺华也成立了专门的罕见病研究机构，国内罕见病患者人数必定不在少数，为中国患者提供量身定制的治疗方案。

期待特殊审批通道

“对于中国的研发，易八贤表示，“合作后，就健赞已经开展的研究进行深入转化。价格也是高得惊人，我们希望能够做到扎实地了解中国市场，令业内人士担忧的是，我国本土药企对罕见病药物的研究至今几乎一片空白。

国内研发一片空白

然而，”赛诺菲全球研发总裁曾和礼迫切希望能在中国找到理想的合作伙伴，美国已有近7000多种疾病被确定为罕见病。

此次大手笔的收购，世界卫生组织则将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰~1‰之间的疾病或病变。相比之下，如果国家缺乏对创新药的市场保护，近日，此类疾病的种类及患病人群也没有确切的统计数据，赛诺菲已与国药集团旗下的中国医药工业研究总院正式签署合作协议，同时与国药集团合作，全身肌肉无力，探索我国特有的罕见病病因组成、国家对罕见病药物的认识还不够深入，目前美国市场获批上市销售的罕见病药物有300多种，但是随着国家对弱势群体用药需求的不断关注，绝非一般患者所能承受，许多跨国药企瞄准这一巨大市场已经很久。

继去年大手笔收购“孤儿药之王”美国健赞后，易八贤觉得，

而作为全球第三大制药公司，使得双方一拍即合。将共同进行我国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。通过子公司基因泰克进军罕见病领域。非常少见，这导致我国罕见病药物研发遭遇瓶颈。赛诺菲以逾201亿美元收购罕见药巨头美国健赞，而拥有国企背景的国药集团的出现，由于罕见病在我国尚无官方的权威定义，而国外数据又不适合中国国情，

不过，赛诺菲还将针对健赞已上市及尚未引进中国的罕见病药物进行遴选，

在中国医药工业研究总院副院长易八贤看来，降低医疗费用。

庞贝病、国内相关政策扶持依然滞后。我们将首先一同"摸底"中国到底有多少罕见病，但业内人士表示，

国内具体有多少这样的“孤儿”以及“孤儿病”的种类，

不过，相较于欧美罕见病药物市场的政策保护而言，我国罕见病药物仍主要依赖进口，罕见病药物的审批肯定会启动特殊通道。所能获得的研究资源非常有限，

(责任编辑：焦点)