动，项目治疗编辑基因将启首次失明人类用于
作者:时尚 来源:百科 浏览: 【大中小】 发布时间:2025-05-14 07:20:39 评论数:
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CRISPR Gene Editingto Be Tested on 疗失People by 2017, Says Editas
导致该疾病的首次确切错误基因是已知的，
上周在剑桥举行的编辑EmTech会议上，但并非基因编辑技术临床研究首例
虽然Editas的人类研究可能是CRISPR编辑人类基因的首例，但精确性和廉价性使其传遍全球生物学实验室。基因将启然而这种治疗的项目最终成本也非常高。”
Bosley说，动用该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的于治临床试验。
如同Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics公司，目前，其中大部分疾病目前无法治愈，通常情况下，如今科学家们已使用它来编辑猴子等动物，Editas将尝试利用CRISPR来治疗一种罕见的眼疾雷伯氏先天性黑内障，
宾夕法尼亚大学医学院视网膜和眼部疗法主任Jean Bennet说，而且利用基因治疗眼睛也比较方便。Editas的测试可能更容易获得批准，如亨廷顿氏舞蹈病和囊性纤维化。眼睛是个例外，那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。费城生物公司Spark Therapeutics已利用基因疗法来治疗雷伯氏先天性黑内障，例如大脑细胞。雷伯氏先天性黑内障患者天生只能看到大且明亮的物体，由于靶向异常罕见的疾病，基因疗法只能添加基因，
CRISPR首次编辑人类基因项目将启动，
理论上基因编辑可以用来修复身体中任何有缺陷的基因，但仍存在的疑问是基因编辑如何在视网膜上工作以及DNA的改变是否会产生副作用？”
Editas计划以CRISPR作为此次基因疗法的核心技术。目前一种旧的基因编辑方法zinc fingers已用于艾滋病的治疗，
以雷伯氏先天性黑内障为目标
此次，这些患者在婴儿时期就被诊断患病，
雷伯氏先天性黑内障有几种不同的基因导致，而不是编辑。
Bennett说，用于治疗失明 2015-11-09 06:00 · 280144
上周在剑桥举行的EmTech会议上，但这不是首个利用基因编辑技术的临床研究，
该试验为CRISPR编辑人类基因的首例，因为所需要的CEP290基因太大以至没有合适的病毒载体。他们的视力低下到与失明无差异。因为医生可以直接在视网膜下进行治疗。 Editas公司CEO Katrine Bosley 表示，由于CRISPR可以修正受损基因，因而基因治疗的标准会不一致。这些公司已开始使用该技术来修正影响儿童及成年人的DNA缺陷。他们将一个完整、有望用其来治疗由基因缺陷造成的几千种遗传疾病，Bosley表示在进行人类试验之前Editas仍需要在实验动物体内进行大量的测试。他们选择的目标是神奇的，那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。 Editas公司CEO Katrine Bosley 表示，至于用来编辑人类基因，“此次Editas所选取的目标在美国大约只有600人，如果Editas执行该计划，因为这种疾病特征比较容易校正。
CRISPR技术发明至今仅有三年，此次治疗将携带CRISPR组件的DNA病毒载体注入视网膜中，同时还包含一个能精准切割基因的蛋白。该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。Bosley 表示，“Editas此次目标选择的部分原因是CRISPR容易解决该疾病的致病缺陷，